美批准转基因鸡加入制药队伍，以应对罕见遗传

宇宙奥秘 2022-11-06 07:30www.198689.com宇宙奥秘

继转基因山羊和转基因兔之后，转基因鸡也获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，加入了制药队伍。这种鸡的蛋中含有一种工程酶，可用于生产治疗罕见遗传病的药物Kanuma。该药物也由此成为美国市场上为数不多的利用转基因生物制药的产品之一。据《自然》杂志网站报道，Kanuma是溶酶体酸性脂肪酶缺乏症（LAL-D）的对症药，FDA此次基于Kanuma是孤儿药（指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品）和指定突破性疗法，给予其优先审核权。

溶酶体酸性脂肪酶缺乏症可导致脂肪在患者肝脏、脾脏和脉管中堆积。患有此病的婴儿往往面临迅速夭折的惨痛命运；而老年患者则会出现肝脏肿大、纤维化和肝硬化以及心血管疾病。西北大学费恩伯格医学院的儿科医生芭芭拉·伯顿说，在Kanuma药物出现之前，临床医生只能对患儿进行营养支持治疗，对老年患者则使用他汀类药物，但这无法解决肝脏中脂肪堆积的问题。